De eerste week van 2016 zit er al weer bijna op. Wellicht een jaar vol goede voornemens. Wat is jouw goede voornemen?
 
In 2016 zal Join4Energy €150.000,- bijdragen aan het onderzoek van Prof. Dr. Jan Smeitink "voorbereidingen fase 2 bij kinderen”

Op weg naar een behandeling voor mitochondriële ziekten

Jan Smeitink, december 2015

In 2015 is dankzij donaties van onder andere Join4Energy (€340.000,-), Ride4Kids (€150.000,-) en de Tim Foundation (€10.000,-) de klinische trial fase 1 afgerond. In deze fase 1 is het potentiele nieuwe medicijn KH176 getest op veiligheid en verwerking door het lichaam in gezonde volwassenen.

Op dit moment worden alle voorbereidingen getroffen voor de eerste klinische trial fase 2.In de fase 2 zal KH176 getest gaan worden op volwassen patiënten met een mitochondriële ziekte.  In deze fase zal KH176 opnieuw getest gaan worden op veiligheid en verwerking door het lichaam, maar nu in een kleine groep volwassen patiënten.

Verder zullen de eerste effecten van KH176 op een verbetering van de kwaliteit van leven onderzocht worden. Het ligt in de verwachting dat met de daadwerkelijke uitvoering van de fase 2, na een voorbereiding van meer dan 1 jaar, gestart kan gaan worden in het tweede kwartaal van 2016.  Afhankelijk van de resultaten zal na fase 2 de fase 3 bij volwassenen gaan starten. Indien de middelen daartoe toereikend zijn zal de fase 3 kunnen gaan plaatsvinden in 2017. In deze fase zal de werkzaamheid van KH176 uiteindelijk beoordeeld gaan worden door de EMA.

Teneinde de verschillende fases van het onderzoek zo snel als mogelijk te doorlopen zal parallel aan de fase 2 bij volwassenen gestart gaan worden met alle voorbereidingen voor de fase 2 bij kinderen. Dit zodat, als alles loopt zoals wij hopen dat het loopt, er in 2017 gestart kan worden met de fase 2 bij kinderen. In de fase 2 bij kinderen zal bij opnieuw een kleine groep kinderen KH176 getest gaan worden op veiligheid, verwerking door het lichaam. Verder zullen de effecten van KH176 op een verbetering van de kwaliteit van leven onderzocht worden.

In de voorbereiding op de daadwerkelijke uitvoering van de fase 2 bij kinderen dienen een groot aantal documenten (zoals Pediatric Investigation Plan en Investigational Medicinal Product Dossier) opgesteld te worden (in overleg en samenwerking met de EMA). Verder zal een nieuwe hoeveelheid KH176 bereid dienen (GMP batch synthesis) te worden omdat de nu beschikbare voorraad KH176 onvoldoende is. Deze nieuwe hoeveelheid zal wederom op stabiliteit (hoe lang en onder welke condities blijft KH176 goed; stability testing) en veiligheid voor kinderen getest dienen te worden (juvenile toxicology).

Verder zal onderzoek verricht gaan worden naar wat de beste toedieningsvorm (formulation studies and modeling) van KH176 is om toegediend te worden aan kinderen.  Wij willen zo snel als mogelijk starten met deze voorbereidingen. Dit kan echter alleen als de financiële middelen daartoe op voorhand zeker zijn gesteld.