Samenvatting: Biochemisch onderzoek naar mitochondriële ziekten

2014
Prof. dr. Jan A.M. Smeitink

Het onderzoek naar het vinden van nieuwe geneesmiddelen om de schadelijke gevolgen van mitochondriële ziekten te neutraliseren is jaren geleden van start gegaan. Op dit moment zijn er een aantal stoffen gevonden die dit mogelijk kunnen bewerkstelligen. Het eerste stofje is nu door de zogenaamde ‘Exploratoire Toxicologie fase’ en de ‘Regulatoire Toxicologie fase’ gekomen.

Een belangrijk onderdeel van de bijsluiter van geneesmiddelen is ‘bijwerkingen’. Ieder geneesmiddel heeft in meer of mindere mate bijwerkingen (toxisch effect). Gedurende het ontwikkelproces van een medicijn worden in verschillende fasen deze bijwerkingen in kaart gebracht door het testen met gezonde personen en als allerlaatste met patiënten. De veiligheid van de proefpersonen staat hierin te allen tijde voorop. Om die reden is het onderzoek naar bijwerkingen opgedeeld in een zogenaamde ‘exploratoire fase’ en een ‘regulatoire fase’. In een onderzoek mede ondersteunt door Join4Energy zijn de bijwerkingen van een potentieel medicijn getest in diverse celsystemen en diermodellen. Op basis van de positieve resultaten uit dit onderzoek was het mogelijk om te starten met de voorbereiding voor de volgende, veel uitgebreidere en kostbare, ‘regulatoire fase’ van het medicijnonderzoek. Ook deze fase is inmiddels met succes afgesloten. De voorbereidingen voor de eerste klinische fase (test op gezonde proefpersonen) is in voorbereiding.

KH176 COMP press release