Een medicijn energiestofwisselingsziekten voor kinderen is weer een stap verder. 950.000 euro Europese subsidie voor Khondrion en Radboudumc. Het farmaceutische bedrijf Khondrion en het Radboudumc ontvangen ruim 950.000 euro subsidie uit het Europees Fonds voor Regionale Ontwikkeling (EFRO) van de Europese Unie voor de verdere ontwikkeling van KH176 als potentieel medicijn in de behandeling van energiestofwisselingsziekten bij kinderen (de KHENERGYC studie). Momenteel is er nog geen medicijn beschikbaar voor deze ziekten.

Het medicijn KH176 is een klein molecuul wat recent succesvol is getest bij gezonde volwassenen. Deze week start Khondrion ook met de KHENERGY studie waarin zij de veiligheid en effectiviteit van KH176 zullen testen in volwassen patiënten met mitochondriële ziekten. Met de nu door EFRO toegekende subsidie kan parallel hieraan begonnen worden met de voorbereidingen en de uiteindelijke uitvoering van de KHENERGYC studie bij kinderen met mitochondriële ziekten. Als deze studies succesvol zijn, komt er voor het eerst zicht op een medicijn voor deze tot nu toe onbehandelbare ziekten.

Jan Smeitink, hoogleraar Mitochondriële Geneeskunde bij het Radboudumc en CEO van Khondrion: “Na de succesvolle eerste trials met KH176 en met de start van dit nieuwe onderzoek zetten we een belangrijke stap in het verwezenlijken van onze missie: een substantiële bijdrage leveren aan de ontwikkeling van medicijnen voor patiënten met een mitochondriële ziekte.”

Energiestofwisselingsziekten zijn ernstig verlopende, vaak vroeg fatale, ziekten waarvan de oorzaak ligt in de energiecentrales van de cel, de mitochondriën. Deze ziekten kunnen op iedere leeftijd hun debuut hebben. Patiënten met mitochondriële ziekten hebben veelal problemen in organen en weefsels die veel energie nodig hebben zoals de hersenen, de hartspier, de lever en de skeletspieren. Dit kan aanleiding geven tot dementie, epilepsie, hart- en leverfalen en ernstige vermoeidheidsklachten. Veel patiënten overlijden op jonge leeftijd.

Join4Energy ondersteunt ook dit onderzoek!!