In samenwerking met Stichting Ride4Kids en Tim Foundation steunt Stichting Join4Energy onderzoek;
"KH176 – Voorbereiding Klinische Trail Fase 2 bij kinderen 2017"
Daarnaast steunen wij nog een extra deel project "Ontwikkelplan voor KH176 in Kinderen".
UMC-Radboud
Onderzoeksleider: Prof. Dr. Jan Smeitink
Fase 2 bij Kinderen 2017
Toegekend bedrag: € 300.000
Stichting Join4Energy en Ride4Kids financieren ieder € 110.000 en Tim Foundation financieert € 80.000 De beoordeling van de aanvraag, het financiële beheer en de voortgangsbewaking van het onderzoek verlopen via het collectief Join4Energy, Ride4Kids en Tim Foundation.
Teneinde de verschillende fases van het onderzoek zo snel als mogelijk te doorlopen zal parallel aan de fase 2 bij volwassenen gestart gaan worden met alle voorbereidingen voor de fase 2 bij kinderen. Dit zodat, als alles loopt zoals wij hopen dat het loopt, er in 2017 gestart kan worden met de fase 2 bij kinderen. In de fase 2 bij kinderen zal bij opnieuw een kleine groep kinderen KH176 getest gaan worden op veiligheid, verwerking door het lichaam. Verder zullen de effecten van KH176 op een verbetering van de kwaliteit van leven onderzocht worden.
In de voorbereiding op de daadwerkelijke uitvoering van de fase 2 bij kinderen dienen een groot aantal documenten, zoals Ontwikkelplan voor KH176 in Kinderen (Pediatric Investigation Plan PIP en Investigational Medicinal Product Dossier) opgesteld te worden (in overleg en samenwerking met de EMA).
Ontwikkelplan voor KH176 in Kinderen (Pediatric Investigation Plan)
Toegekend bedrag: € 30.000
Het voorbereiden van een PIP is een tijdsintensief proces omdat het een zeer gedetailleerde beschrijving vraagt van de aandoening bij kinderen (in vergelijking met volwassenen), incidentie en prevalentie getallen, gangbare behandelingen, etcetera. Verder moet het plan beschrijven hoe een adequate kinder-formulering ontwikkeld zal worden en een gedetailleerde beschrijving moeten geven van de non-klinische (toxicologie) plannen, inclusief juveniel-toxicologische overwegingen. Daarna zal het plan details moeten geven over translationele aspecten, i.e. de vertaling van bestaande ‘volwassenen-informatie’ over werkzaamheid en veiligheid naar kinderen, of de vertaling van diergegevens naar kinderen. Tot slot zal er ook een gedetailleerd plan overlegd moeten worden over de exacte klinische studies en geplande metingen in kinderen. Het plan moet daarbij aangevuld worden met gedetailleerde studie-voorstellen.
Het totale proces tot aan goedkeuring van een PIP duurt ongeveer 9 - 12 maanden.
