Gezamenlijk hebben de Tim Foundation, Ride4kids en Join4Energy recent een totaal bedrag van € 450.000 beschikbaar gesteld aan Khondrion.
Khondrion houdt zich onder impuls van dr. Smeitink bezig met het ontwikkelen van een medicijn voor energiestofwisselingsziekten. De ontwikkelingen zijn hoopvol. De fase van het testen van een medicijn op volwassen personen met deze ziekten zal hopelijk in 2020 afgerond worden.
Vandaar dat nu vooruitgeblikt wordt op een volgende cruciale fase: het testen van het potentiële medicijn (dat inmiddels de naam Sonlicromanol kreeg) op kinderen met een energiestofwisselingsziekte. Daarvoor heeft Khondrion een aanvraag ingediend bij de Tim Foundation, Ride4Kids en Join4Energy van in totaal € 450.000. De bijdrage maakt onderdeel van een begroting van totaal ca. 4 miljoen Euro.
Van Khondrion ontvingen we de volgende toelichting.
Khondrion heeft de middelen nodig om een toedieningsvorm(bijvoorbeeld pil, poeder, capsule of siroop) te ontwikkelen die geschikt is voor kinderen met een mitochondriële aandoening. Bij een nieuwe toedieningsvorm is Khondrion genoodzaakt om deze te testen op onder andere effectiviteit en houdbaarheid. Voor de kinderstudie moet Khondrion naast de nieuwe toedieningsvorm ook onderzoeken laten uitvoeren ten aanzien van de dosering, met andere woorden hoeveel van de werkzame stof mag er gegeven worden aan de patiënten. Een van de onderzoeken die we gaan doen is het zogenaamde PBPK modeleren, dit is een wiskundig model dat de concentraties van de werkzame stof kan simuleren in weefsel en bloed.
Om de studies te mogen uitvoeren worden er kosten gemaakt bij de verschillende medische centra, deze kosten voor bijvoorbeeld verpleegkundige ondersteuning en het gebruik van de faciliteiten komen voor rekening van Khondrion. Om uiteindelijke het medicijn vergoed te krijgen door verzekeraars vinden er in een vroeg stadium gesprekken plaats met internationale experts op het gebied van mitochondriële aandoeningen. Het doel is dat we in samenspraak met deze experts de studies opzetten en zo de kans op acceptatie door de autoriteiten zo groot mogelijk maken.
Als gezamenlijke organisaties zijn we dankbaar voor de inzet van zovelen, waardoor de hoop op een medicijn voor energiestofwisselingsziekten. In de laatste fase van het onderzoeksproces van khondrion is nog erg veel geld nodig. Deze inzet blijft dus hard nodig!
Met dit mooie bericht wensen wij iedereen hele fijne kerstdagen
