Join4Energy doet bijdrage van € 25.000,-- aan onderzoek spierstamceltherapie.
Naast alle bijdragen die in 2019 toegekend zijn voor het medicijnonderzoek van dr. Smeitink heeft Join4energy ook een bijdrage van € 25.000,- toegekend voor een onderzoek van UMC Maastricht, betreffende spierstamceltherapie bij patiënten met een energiestofwisselingsziekte
Van de onderzoekers Bert Smeets, Florence van Tienen, René de Coo ontvingen we deze toelichting.
Het onderzoeksproject GYM (Generate Your Muscle) richt zich op het bestrijden van de verstoorde energievoorziening in de spier van patiënten met een mutatie in het mitochondriële DNA. De voorgestelde behandeling bestaat uit het toedienen van grote aantallen gezonde, lichaamseigen spierstamcellen, mesoangioblasten genaamd, aan het bloed van de patiënt. Deze geïnjecteerde stamcellen migreren via het bloed naar de spieren, waar ze uitgroeien tot gezonde spiervezels. Met deze nieuwe vezels met goed werkende batterijen willen wij het defect in de energievoorziening van de spier herstellen. Wij hebben aangetoond dat de helft van de patiënten met een mitochondriële DNA-mutatie in spier, spierstamcellen maakt zonder deze mutatie. Deze spierstamcellen hebben dus goed werkende batterijen en zijn direct geschikt voor deze behandeling. Door de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO) is toestemming gegeven voor een fase I/II klinische studie, waarbij in 5 patiënten wordt getest of deze behandeling veilig is en of er aanmaak van nieuwe, gezonde spiervezels zichtbaar is. Deze fase I/II klinische studie is mede mogelijk gemaakt door een bijdrage van Join4Energy.
We zien uit naar de uitkomsten van dit onderzoek. Hopelijk kan het een bijdrage leveren aan verbetering van kwaliteit van leven van kinderen en volwassenen met een energiestofwisselingsziekte.
Onnodig te zeggen dat dit niet mogelijk was geweest zonder de inzet van heel veel helden!!
Jullie inzet geeft hoop!
