De besturen van de stichtingen Ride4Kids, Tim Foundation en Join4Energy zijn verheugd ook in het moeilijke jaar 2020 een gezamenlijke bijdrage van € 300.000 te kunnen doen aan het onderzoek van Khondrion naar een medicijn voor energiestofwisselingsziekten. Hoopvol hebben we kennis genomen van de ontwikkelingen rondom het potentiële medicijn. We zijn erg veel dank verschuldigd aan hen die deze donaties, en dus de voortgang van het onderzoek, mogelijk hebben gemaakt. Voor de voortgang van het onderzoek is ook in de toekomst nog veel geld nodig. We hopen op de inzet van velen om de voortgang van het onderzoek mogelijk te blijven maken.
Van professor Smeitink ontvingen we deze toelichting bij de inzet van deze middelen.
Sonlicromanol – op weg naar een behandeling voor energiestofwisselingsziekten bij kinderen en volwassenen
Sonlicromanol is de nieuwe, door de Wereld Gezondheid Organisatie (WHO) toegekende, naam voor KH176. Sonlicromanol is bij Khondrion in ontwikkeling als medicijn voor energiestofwisselingsziekten.
De op dit moment lopende internationale studie – de KHENERGYZE studie – bij volwassenen zal vervolgd worden met de KHENEREXT(ensie) studie, waarbij de lange termijn effecten van sonlicromanol bij de deelnemers aan de KHENERGYZE studie zullen worden bestudeerd.
Ook is Khondrion druk bezig met alle voorbereidingen voor de eerste studies bij kinderen. Deze zullen zowel in Nederland (de KHENERGYC(hildren)) als in de Verenigde Staten (de KHENERMELAS studie) gestart worden.
De Nederlandse studie bij kinderen, de KHENERGYC studie, zal naar verwachting in de eerste helft van 2021 starten. Hiervoor zijn 24 kinderen (leeftijd van 0 – 17 jaar) met een mutatie in het DNA en problemen met de motoriek benodigd. In de eerste fase van dit onderzoek wordt eerst de juiste dosering sonlicromanol vastgesteld. Hier zullen per leeftijdscategorie (0- 1 jaar, 1-2 jaar, 2– 6 jaar, 6-12 jaar en 12 – 17 jaar) minimaal drie kinderen aan mee moeten doen om de juiste dosering per leeftijd vast te kunnen stellen. Vervolgens zal een zogenaamde dubbelblinde trialfase volgen waarin de helft van de kinderen een placebo (nepmiddel) zal krijgen en de andere helft sonlicromanol. De totale studieduur per deelnemende patiënt zal ongeveer 7 maanden bedragen. Gedurende de tweede periode zullen patiënten 5 maal gedurende een volle dag naar het ziekenhuis komen voor onderzoek. Aan alle kinderen, zowel die de placebo als sonlicromanol hebben ontvangen, die aan de KHENERGYC studie hebben meegedaan zal aangeboden worden om na afloop van deze studie gedurende 1 jaar sonlicromanol te gebruiken.
De KHENERGYC studie, ondersteunt door het Europees Fonds voor Regionale Ontwikkeling (EFRO PORJ-00582), zal worden uitgevoerd binnen de afdeling metabole ziekten van het Amalia Kinderziekenhuis van het Radboudumc, waarbij Khondrion de studie organiseert en de additionele kosten draagt van deze studie en alle andere Nederlandse studies mede dankzij donaties vanuit Join4Energy, de Tim Foundation en Ride4Kids.
